27 yaşındaki bir Çin vatandaşı, Mayıs 2016’da AIDS olduğunu öğrendi. AIDS teşhisinden 2 hafta sonrada kendisine akut lenfoblastik lösemi teşhisi de yapıldı. Çinli gencin umutları kesilmişken, doktorlar deneysel bir tedaviyi hastaya önerdiler. New England Tıp Dergisi’nde yayınlanan bir makalede bilgisi verilen deneysel tedavide kemik iliği nakli ile HIV’den kurtulunmaya çalışılıyordu.
Pekin Üniversitesi’nden bilim insanları araştırmada, bir vericinden alınacak kemik iliği hücrelerindeki CCR5 genlerinin düzenlenmesi ile uygulanan bir tedavi olduğunu hastaya açıkladılar.
Çalışmada görev alan bilim insanlarından olan Deng Hongkui yaptığı açıklamada, “Genler üzerinde yapılan çalışmadan sonra ürettikleri kan hücrelerinin HIV virüsüne direnç gösterme kabiliyetini kazandığını” açıkladı.
Üzerinde yapılan gen düzenlenmesi ile CCR5’in kopyaları HIV’e karşı bağışık hale geliyorlar. Çünkü HIV virüsü, virüs bulaşmış bir kişinin hücrelerine girmek için CCR5 geni tarafından üretilen bir proteini kullanıyor. Berlin ve Londra’da olan iki kişiden alınan kemik iliği üzerinde gen değiştirme çalışması yapıldıktan sonra uygulanan tedavi ile ilk defa bir hasta tedavi edilmiş oldu.
Çinli hastanın da tedavi yöntemini kabul etmesinin ardından deneme 2017 yılında başladı. Söz konusu deneysel tedavi yönteminde ilk defa CRISPR-Cas9, AIDS hastası üzerinde denenmiş oldu. Tedavinin uygulanmasından 19 ay sonra, hastalığın belirtilerinde geriye doğru gidiş gözlemlendi. Aynı zamanda uygulanan CCR5 taşıyan donör hücrelerin artışı devam etti.
Tedavi hala HIV virüsünü tamamen yok edecek yeterlilikte değil. Tedavi sırasında hastanın kemik iliği hücrelerinin yüzde 5 ile yüzde 8 arasında bir kısmında gen düzenlenmesi yapılabildi.
Bilim insanları gen düzenlenmesi etkinliği üzerinde çalışmaların artırılması ve nakil işlemlerini optimize ederek klinik uygulamalarda geçişini hızlandırmak istiyor. Ancak bu aşamaya biraz daha var. Çalışmanın kesin sonuçları için daha uzun vadeli ve derinlemesine çalışmaya ihtiyaç var.
Çalışmayı yapan araştırmacı ekibi daha önce düzenlenmiş CCR5 bulunan insan hücrelerini farelere nakletmiş ve fareleri HIV’e karşı dirençli hale getirmişti. Amerikalı bilim insanları da HIV direnci üzerinde başarılı çalışmalara devam ediyor.
Çin, biyoteknoloji uygulamalarına büyük önem veriyor. Çin hükümetinin Beş Yıllık Plan’ında merkezi olarak biyoteknoloji uygulamaları yer alıyor. Bu şekilde plana alınan biyoteknoloji uygulamalarından biri olan gen düzenleme çalışması bu tedavi de uygulanmış oldu.
Aralık 2018’de de Çinli bilim insanı He Jiankui, doğmadan önce iki embriyonun DNA’sını değiştirmek için CRISPR-Cas9’u başarı ile kullanmıştı.
