Hemofili, vücuttaki kanın yeterince pıhtılaşamaması hastalığıdır. Bu hastalık sebebiyle basit bir kesik yüzünden bile insanlar kan kaybından hayatını kaybedebiliyorlar. Faktör 8 ve faktör 9 isimli proteinlerin eksikliği nedeniyle oluşan bu hastalığın Hemofili-A ve Hemofili-B isminde iki türü mevcut.
Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi (EÜTF) Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hastanesi, Türkiye’de bir ilki başararak Hemofili-A hastası 8 kişiye Faz-3 araştırması kapsamında gen tedavisi uyguladı.
Geçen yıl 4 Hemofili-B hastasına da tedavi uygulandı
EÜTF Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve ekibi, geçen yılda da 4 Hemofili-B hastasına yine Türkiye’de ilk kez gen tedavisi uygulamıştı. Bu kez 8 Hemofili-A hastasında gen tedavisi uygulayan ekip tedaviden olumlu sonuçlar almayı başardı.
Yapılan tedavi hakkında açıklama yapan Ege Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak, “Kaan Hocamız ve ekibi geçen yıl da bir ilke imza atmıştı. Bu yıl içinde yer aldıkları uluslararası projeyi bir adım daha ileriye taşıdı. Geçen yıl 4 hastaya uygulanan gen tedavisi bu yıl 8 hastaya uygulandı ve hastalarımız sağlığına kavuştu. Hocamızı ve ekip arkadaşlarını tebrik ediyorum” dedi.
Hayat boyu süren bir hastalık
Prof. Dr. Kaan Kavaklı, Hemofili hastalığının 10 binde bir görülen bir hastalık olduğunu ve basit kanamalarda bile hastaların hayatının tehlikeye girebildiğini belirtti. Hemofilinin hayat boyu süren bir hastalık olduğunu söyleyen Kavaklı, ekibiyle birlikte yaptıkları gen tedavisi ile Hemofili hastalarının tamamen iyileşmesini amaçladıklarını söyledi.
ABD ile ortaklaşa yürütülen proje kapsamında -80 derecede ülkemize getirilen ilacın uygun zamanda, uygun dozda ve uzman bir kadro ile hastaya uygulandığına dikkat çeken Kavaklı, uygulanan ilacın önümüzdeki 1 yıl içinde ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmasını beklediklerini de açıkladı.
Türkiye’de bulunan 6-7 bin Hemofili hastasından en az 4-5 bininin ağır hasta olduğu ve bu gen tedavisine aday olduğu açıklandı. Bu hastalar Sosyal Güvenlik Kurumunun geri ödemesini yaptığı ilaçları kullanarak geçici olarak kanamalarını durdurabiliyor. Prof. Dr. Kavaklı ve ekibi ise bu hastaların sorunlarını kalıcı olarak çözmeyi amaçlıyor.
İlacın Faz-3 araştırmaları ABD, İngiltere, Fransa ve Almanya’daki merkezlerle ortaklaşa yapılıyor. İlacı kullanan hastalar, bir daha Hemofili ilacı kullanmaya gerek duymadan hayatlarına devam edebiliyorlar.
