Genetik mühendisliğinde özellikle kalıtsal hastalıkların ortadan kaldırılması için genlere müdahale edilmesi oldukça popüler bir konu ve bu konuda çalışmalar devam ediyor. ABD’de bulunan MIT ve Harvard üniversiteleri, genetik mühendisliğinde müdahale için en sık kullanılan yapılar olan CRISPR-Cas9 ve ters transkriptazların bir arada işlenebilmesi için bir yöntem geliştirdi.
Sisteme Prime Düzenleme adı verildi. Bu yöntemle insan hücreleri, kesin bir şekilde etkili ve oldukça esnek bir şekilde düzenlenebiliyor. Bu yaklaşım sayesinde gen düzenleme için yapılan biyolojik terapi çalışmalarında, bilinen hastalıkların %89 oranında düzeltilebilmesi sağlanıyor. Araştırmacılardan David Liu, moleküler bilimlerde herhangi bir noktadaki genomu değiştirebilmenin önemli bir hedef olduğunu belirtirken memeli hücrelerinde bu seviyede etkili başka bir yöntem bilmediklerini açıkladı.
Yeni CRISPR yaklaşımı:
Prime Düzenleme, daha önceki sistemlerden farklı olarak yeni genlerin hücrelere yerleştirilmesinde RNA’yı manipüle etme yöntemini kullanıyor. İnsan hücrelerine genetik müdahale için ilk kullanılan gen Cas9 proteiniydi. Cas9 ile DNA tamamen ikiye ayrılabiliyordu. Bu araçlar da hedef genleri belli bir noktada bozarak istenilen dizilimlerin eklenebilmesini sağlıyordu.
Temel düzenleyiciler, ilk olarak Liu’nun laboratuvarında geliştirildi. Şu anki temel düzenleyiciler, dört farklı tek temelli değişimleri oldukça verimli şekilde gerçekleştirebiliyor. Yeni sistemde ise Cas9 ile ters transkriptaz değişimi bir arada kullanılıyor. Geliştirilen pegRNA ise düzenleyicinin sahip olduğu ek RNA’lar ile DNA’yı düzeltmesini sağlıyor.
Yeni genetik düzenlemeler
Nature dergisinde yayınlanan makaleye göre ekip, özel nükleotitleri düzenleme yeteneğine sahip. Farklı hastalıklar için çeşitli fare hücrelerinde yapılan değişiklikler dikkat çekiyor. Araştırmacılar, 12 DNA dizilimini değiştirmeyi ve 44 harflik DNA zincirlerine kadar olan zincirleri yenilemeyi başarıyorlar. Araştırmacılar, bu esnekliğin hemen fark edildiğini de söylüyor. Onlara göre istenilen bilginin DNA’ya istenildiği gibi eklenebiliyor olması büyük bir gelişme.
Araştırmalara göre bu değişimlerde isabetsiz değişiklikler yaşanması olayı çok daha nadir görülüyor. %11 istatistiksel olarak hâlâ yüksek bir oran olsa da elimizdeki diğer alternatiflere göre çok önemli bir atılım.
