Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), BioMarin tarafından geliştirilen ve cüceliğin en yaygın sebeplerinden birisi olan akondroplaziye karşı olumlu sonuçlar elde edilen ilk aşıya onay verdiğini duyurdu.
Tedavinin uygulandığı çocuklar, yaşıtlarıyla neredeyse aynı boy uzunluğuna sahip olabiliyor
Yaptığı açıklamada geliştirici firma BioMarin; akondroplazi hastalığı olan kişilerin, çocukluk dönemi süresince Voxzogo tedavisi olması haline hasta olmayan yaşıtlarıyla neredeyse aynı boy uzunluğuna ulaşmasının mümkün olduğunu kaydetti. “İlacın hastalar için büyük fark yaratmasıyla ilgili hiçbir soru işareti yok,” ifadelerini kullanan BioMarin Genel Müdürü, asıl farkın araç kullanmak veya kullanmamak ve dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek gibi günlük şeyler olduğunu belirtti.
Yıllık tedavi ücreti 320 bin dolar olarak belirlenen ilacın, ABD’deki potansiyel alıcı hasta sayısının da 3 bin olduğu aktarıldı. Firmanın bu yeni ilaçtan, yıllık olarak en fazla 1 milyar dolar kadar gelir elde etmesi öngörülüyor.
Akondroplaziye karşı geliştirilen Voxzogo tedavisinin, hastalığa bağlı gelişen işitme kaybı, uyku apnesi ve iskelet sorunları gibi hayati tehdit unsurlarına karşı herhangi bir koruma sağlayıp sağlamadığına dair ise herhangi bir bilgi paylaşılmadı.
