CTL019 kod adıyla üretilen bir ilaç, löseminin tedavisi için kişiye özel genetiğe sahip ilk ilaç olacak. Ancak araştırmacılar lösemiden daha fazlası olduğunu vurguluyorlar: Agresif bir beyin tümörü türünün yanı sıra, birçok kanser türü de bu tedavi yöntemi sayesinde tarih olabilir.
Bu teknik, kişiselleştirilmiş tıbbın ilk ve gerçek örneği niteliğinde: Hasta, kendi hücrelerini kendisini tedavi etmek için kullanacak. Bu açıdan her hasta kendisi için benzersiz bir tedaviye kavuşmuş olacak. Hastanın hücreleri, sağlık personelleri tarafından çıkarıldıktan sonra dondurulacak ve ilaç firması Novartis'e gönderilecek ve burada kişisel ilaçlar üretime geçecek.
Yöntem, şu an için yeryüzünde yaşanan bütün hastalıklar üzerinde çalışacak düzeyde değil. Bu yüzden spesifik olarak her bir hastalık için farklı şekillerde deneniyor. Örneğin lösemi tedavisi için yapılan denemelerde, her yaş gurubundaki hastalar aynı tepki vermediler
Tedaviye Erişim Nasıl Mümkün Olacak ?
Tedavi yönteminin oylamaya açıldığı panelin konuklarından birisi, 12 yaşındaki lösemi hastası Emily Whitehead iyi ve kendisi, aynı zamanda ilacın deneklerindendi. Emily’ye lösemi tanısı konulduğunda erken yaşta ölmesi bekleniyordu fakat gen tedavisi sayesinde vücundaki lösemi neredeyse öldü. Kendisi an itibariyle kanserden arınmış durumda.
New York Times'ın haberine göre Emily'nin babası Tom Whitehead, panelde "Bu tedavi onaylandığında binlerce çocuğun hayatının kurtulacağına inanıyoruz. Umarım bir gün standart tedavi olarak kemoterapi ve radyasyon gibi toksik tedavilerin kullanımını sona erecek. Çünkü kan kanserinin geleneksel tedavi yöntemleri başlı başına bir hastalık” şeklinde konuştu.
Pensilvanya Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, bu tedavi yöntemini geliştirerek bir umut ışığı yaktılar. Ancak şu an en başta bahsettiğimiz lösemi türü yılda sadece 5000 kişiyi etkisi altına alıyor ve bu rakamın %60’ı çocuklar ve gençlerden oluşuyor. Yapılan deneylerde, hastaların %15’inde tedavinin bir sonuç vermediğini belirten araştırmacılar, tekniği geliştirmek için çalışmaya devam ediyorlar.
Novartis ise başlangıçta CTL019’ın kullanımını tedavi sürecinin fazlasıyla karmaşık olması sebebiyle sınırlayacak. Firmaya göre ilacın yan etkilerini yönetmek, uzman bakımı gerektiriyor. Bu nedenle ilaç yasallaştıktan sonra tedaviye ilk etapta 30 veya 35 sağlık merkezi ulaşabilecek. New York Times'a göre bu merkezlerde görevli personeller özel eğitimler alacaklar ve sınavlara tabi tutulacaklar. Analistler, bu eşsiz tedavinin 300.000 dolar gibi uçuk paralara mal olacağını belirtiyorlar. Bu konuda soru yöneltilen bir Novartis yetkilisi ile söz almaktan kaçındı.
